历经三年艰苦努力，中国的食品药品监管最终走上了国际舞台。

如果没有联合疫苗，很多家长就会只给孩子做必要的免疫，不会特意接种流感疫苗。在江苏省滨海县，2016年托幼儿童流感疫苗接种率仅为12.87％——该县疾控中心梅茂冬发现孩子们未接种原因主要是家长担心疫苗不良反应，其次为不了解流感疫苗、感觉孩子身体好不需要接种。

流感疫苗进入我国虽然时间不短了，但对大多数人来讲还是新事物，所以要想让大家接受，就得告诉大家这个疫苗的优缺点和接种必要性。长春市朝阳区一小学生家长马女士告诉记者，孩子3岁以前接种了各类疫苗，都是国家要求的一类疫苗，随着孩子渐渐长大，接种疫苗的意识越来越淡。专家表示，考虑到问卷在城市随访样本数占七成多，接种率较低的农村地区所占样本数较少，因此全国整体接种率还要更低。从此，亲朋好友在她的劝阻下再没人敢接种流感疫苗。而城镇户籍儿童的父母虽然接受过良好教育，但对流感疫苗认识存在误区，导致儿童疫苗接种率较低。

记者调查还发现，很多家长不愿意孩子多扎一针，也导致流感疫苗未能普及。记者从安徽合肥市多个社区卫生服务中心了解到，近年来带着孩子来打疫苗的家长中，很多人都选择了可以同时免疫乙脑、百日咳以及流感多种疾病的联合疫苗。第二，为了基因编辑应用于未来临床服务，当下只要有效监督并得到捐助者的知情同意，没有理由禁止人类胚胎和配子的体外生殖系细胞基因编辑，也不应该禁止公共资金对此类研究项目资助。

然而，通过基因编辑虽可实现避免缺陷婴儿出生，增进人类健康等积极作用，但同时也对生命、人格尊严构成挑战。第三是人类生殖系细胞基因编辑的未来临床应用不应该进行，除非存在（a）令人信服的医学理由，（b）支持其应用于临床的证据基础，（c）道德上的理由，以及（d）公开透明的程序征得利益攸关方的意见。目前尚不能清楚地概述基因编辑技术应用于辅助生殖技术相关的所有潜在的监管问题，但主要应当着眼于安全性、有效性和质量控制。因此，目前正在进行的多项研究工作都致力于减少脱靶效应。

CRISPR-Cas9基因编辑在辅助生殖技术中的潜在的技术碰撞与融合，无疑将充满无限空间供人类憧憬与遐想。排除了能引起任何随机插入和删除等突变的可能性，在全基因组里的脱靶效应也要好于CRISPR-Cas9技术。

可见基因编辑对PGD的潜在替代作用、研发和市场扩张，必将为未来几年的市场提供发展空间和广阔的经济前景。美国食品和药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局(EMA) 发布的基因和细胞治疗的质量控制相关指导可资借鉴。对此，PGD作为遗传基因的诊断技术则完全束手无策。美国国家科学院（NAS）和美国国家医学研究院（NAM）的立场是，如果基因编辑目的是治疗或预防严重的遗传疾病，而且基因编辑该程序被证明是安全的，那么使用诸如CRISPR－Cas9的基因编辑技术来纠正生殖系细胞严重的遗传基因突变则可以接受。

在矫正单碱基突变方面，它比CRISPR-Cas9系统更为有效，也更干净。该系统只要通过对DNA的碱基进行原子重排，无需使DNA断裂，就能完成基因的精准编辑，促进遗传疾病的研究和治疗。这是首款研究性的潜在具有一次性基因编辑治疗的药物。对于变异基因携带者夫妇或个人，将变异基因传播给下一代风险是他们不得不正视的挑战。

严格意义上讲，PGD不是辅助生殖技术。总体看，在胚胎移植和随后的怀孕阶段，使用羊膜穿刺或绒毛活检的临床管理可以进一步检测基因编辑结果。

CRISPR-Cas9的优势和局限引起基因编辑的真正革命，是通过引入CRISPR-Cas系统，其中，一种核酸酶Cas9起了主要作用。遗憾的是，我们还不太清楚调节人类胚胎细胞的机制，着床前胚胎正常发育调控的分子机制对辅助生殖技术的影响。

因为这种形式的遗传编辑可以留下处于自然遗传状态的野生型基因，将会更容易被公众接受。CRISPR－Cas9以基因定位的简单性、灵活性和准确性，叩响了辅助生殖技术的大门，如何看待、接纳和扶持这一新兴技术考验国人乃至全人类的智慧。新方法不需要诱导双链DNA断裂即可纠正基因组DNA中的点突变，暨碱基编辑 技术，可以直接、不可逆地将单一DNA碱基转换为另一个碱基，且不需要DNA主链切割或供体模板。最后，基因编辑技术可以对携带线粒体基因突变卵母细胞和胚胎的线粒体DNA突变通过基因编辑来纠正线粒体基因突变。从安全角度看，在人类基因编辑应用于辅助生殖技术或生殖系细胞基因编辑之前，所需的最低要求应该是，定义广泛接受的人类基因编辑方法的定义，测定和监测非目标诱变的最低标准。英国和瑞典都准许从事人类胚胎基因组编，但不包括植入胚胎的实验。

一种更极端的情况是，当准父母中一方携带常染色体显性突变基因为纯合子时，传播给后代的风险高达100％，因此借助于辅助生殖技术无法获得无突变的胚胎。在我们考虑对生殖系细胞进行基因编辑的临床应用之前，还需要更多、更严谨且周密的实验。

生殖系基因编辑后的临床风险评估复杂且困难。在普通的基因治疗中，患病细胞和组织中的基因可以通过两种方法进行修正：体内编辑和离体编辑。

因而严格行业内监管与质量控制，是政府职能部门面临的新挑战。与此同时，基因编辑治疗引起了国际制药公司的极大兴趣，2017年10月12日美国一家致力于挑战遗传疾病基因治疗公司Spark Therapeutics宣布，FDA和基因治疗咨询委员会一致推荐批准LUXTURNA（voretigene neparvovec）用于治疗由确认的双侧RPE65介导的遗传性视网膜引起的视力丧失患者疾病（IRD）。

如β-地中海贫血、镰状细胞病和1型脊髓性肌萎缩等。图/视觉中国本文转载自《财经》杂志（文/孟励 张翠莲）。但是，这距离我们的最终目标，即通过基因编辑来精准且彻底地纠正致病突变基因，理解人类胚胎基因调控还有多远，三篇文章提出了更新的问题。9月23日中山大学的一个研究团队发表在《Protein＆Cell1》上的论文显示，他们成功地将碱基编辑技术精确地应用于纠正人类胚胎中的β-地中海贫血，证明了在人编辑系统体细胞和克隆移胚胎（模拟纯合突变疾病胚胎）中治愈遗传疾病的可行性。

当使用培养的细胞而不是胚胎时，脱靶事件不太成问题，因为筛除脱靶诱发的突变细胞系是可行的。PGD于1989年首次被引入生殖医学。

当使用基因编辑技术时，出现嵌合体和不完全的基因组靶向编辑是相当普遍的，因为大多数CRISPR基因编辑系统更适用处于细胞分裂时期的细胞进行基因组修饰。任何关于人类胚胎CRISPR基因编辑的消息都受到媒体的广泛报道，学术界的热度也丝毫不弱，世界范围内的科学家现在已经发表了八篇人类胚胎中的基因编辑的相关研究报告，其中五篇发表在过去三个月。

这种干预措施不仅可以改善患者的生活质量和持续时间，而且还可以挽救家庭，减缓政府和医疗机构所承受的巨额药物、康复服务等的经济负担。最近一个英国研究团队用CRISPR-Cas9介导的基因编辑，研究人类胚胎发育过程中发育多能性转录因子OCT4基因的功能，同时通过导向RNA靶向诱导人类胚胎干细胞的小鼠受精卵显微注射来诱导OCT4基因突变，来确定OCT4基因发育过程中的功能。

如果此假设存在，这一基因编辑纠正突变基因后留给子代的基因组将无非自然成分。不过，将基因编辑技术前所未有地引入人类胚胎的安全性值得特别关注。世界范围内，由于地域、文化、宗教、法律，乃至国情的差异，这一群体在避免将变异基因传播给下一代方面，可以有多样化的选择。CRISPR-Cas9基因编辑系统应用于辅助生殖技术领域同样伴随着脱靶效应及胚胎细胞的嵌合体问题，这样可能会影响到移植胚胎的基因表达及婴儿的健康。

相比之下，在离体治疗中，将靶细胞群体从体内移出，使用可编程核酸酶修饰，然后移植回原宿主体，从而防止由免疫排斥引起的并发症。未来展望CRISPR-Cas9可通过去除和替代有缺陷的基因，例如血友病、癌症、1型糖尿病，来治疗和预防疾病。

8月2日、9月23日、10月5日，美、中、英的学者各自在《Nature》《Protein＆Cell1》和《Nature》上发表论文，引起了更多的讨论，因为它代表了CRISPR在纠正致病突变基因和人类胚胎中精准基因功能调控的方法学上又迈出了一步。以至于出生后，儿童期或成年期后可能仍然受到遗传疾病影响。

基因编辑，会成为辅助生殖的新选项？| 《财经》长文报道 2017-12-23 06:00 · angus CRISPR－Cas9以基因定位的简单性、灵活性和准确性，叩响了辅助生殖技术的大门， 未来的发展，有赖于更多的突破性决策。辅助生殖技术中固有的体外受精、早期胚胎培养和发育，有6天－7天的过程，均发生在体外的离体环境。